Tratamento inovador para Alzheimer em perspectiva: Verubecestat

  • Tratamento inovador para Alzheimer em perspectiva

Uma nova pesquisa sugere que um medicamento redutor das placas amiloides para a Doença de Alzheimer (DA),  pode estar a caminho. Uma nova estratégia terapêutica para a DA, seria inibir as enzimas que geram estas substâncias.

 O Verubecestat,  é um inibidor potente e bem tolerado para reduzir os amiloides. Em estudo clínico de fase 1, doses únicas e múltiplas de Verubecestat reduziram os β-amiloides tóxicos com eficácia a segurança em 32 participantes do estudo com DA leve a moderada. Em geral os eventos adversos foram poucos e com incidência comparável àqueles observados com placebo.

Os cérebros de pacientes com DA são caracterizados por placas amiloides extracelulares em sua maioria  compostas pelo peptídeo β-amiloide. A hipótese amiloide da DA propõe que a produção aberrante e/ou depuração dessa substância acione a patogênese da doença subjacente que resulta, finalmente, na morte de células neuronais e ao  declínio cognitivo.

BACE1,( beta secretase 1), é uma protease envolvida na formação da bainha de mielina dos neurônios, e drogas que bloqueiam esta protease, surgiram como um alvo terapêutico promissor. Infelizmente, a busca por um inibidor de BACE1 que penetre a barreira hematoencefálica foi desafiadora pela toxicidade severa, incluindo lesão hepática e neurodegeneração.

O Verubecestat, contudo, parece ser seguro e eficaz, sendo o primeiro inibidor da BACE1 a avançar para estudos de fase 3. O estudo de fase 2/3 EPOCH está testando o impacto de 18 meses de tratamento com 12 mg e 40 mg de Verubecestat em aproximadamente 2.000 participantes com DA.

Segundo os dados do NIH (National Institutes of Health), 5,4 milhões de americanos sofrem de Alzheimer. Estima-se que até 2050 mais de 16 milhões de pessoas serão afetados pela doença nos Estados Unidos.shutterstock_135636785

 

 Profa. Dra.Lizanka Marinheiro

Endocrinologista – FIOCRUZ