Vosoritide (Voxzogo) é um tratamento injetável, aplicado uma vez por dia, indicado para crianças com acondroplasia de 5 anos ou mais. Estudos mostraram que a utilização da medicação, em comparação com a aplicação de placebo, foi eficaz, auxiliando o crescimento. Na última semana, o FDA (U.S Food and Drug Administration) aprovou o novo medicamento para o tratamento, seguindo a Europa, que o aprovou em agosto. Nos Estados Unidos, deve estar no mercado em dezembro.
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Esse assunto promoveu polêmica nos no país. De um lado, o laboratório farmacêutico responsável pelo medicamento, BioMarin, afirmou que esse é um marco importante por ser a primeira vez onde os médicos poderão propor uma terapia para essa condição. Por outro, a associação Little People of America diz que a acondroplasia é muito mais do que uma questão de altura, e passa também por questões sociais. Em um comunicado oficial, falam sobre a importância de valorizar a diversidade e da importância das pessoas com nanismo para a diversidade biológica, social e cultural do mundo. No mesmo texto, pedem que a pesquisa mude seu foco, e inclua questões que são transtornos para pessoas com acondroplasia, como a estenose espinhal (o estreitamento do canal espinhal) e a apneia do sono.
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Muitos países não possuem um terapia aprovada para a acondroplasia. O medicamento Voxzogo está em análise para aprovação em outros países, como Japão, Austrália e também aqui no Brasil. A expectativa do laboratório BioMarin é que o medicamento seja aprovado nesses locais no próximo ano.
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Dra Lizanka Marinheiro, PhD. Endocrinologista – IFF/FIOCRUZ.
Fontes:
https://www.medpagetoday.com/endocrinology/growthdisorders/95786
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